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2500万元一针!“最贵药王”年内三度易主

查询 2022-12-03 21:13:10 8 jason

  来源:华夏时报

2500万元一针!“最贵药王”年内三度易主

  本报(chinatimes.net.cn)记者孙梦圆 于娜 北京报道

  美国时间11月22日,美国FDA宣布,澳大利亚制药公司CSL的治疗血友病的一次性基因疗法Hemgenix获得批准。随后,澳大利亚CSL将其产品定价为350万美元,折合人民币2500万元,这一定价,超过了此前美国蓝鸟生物公司Skysona 300万美元的定价,再次刷新“史上最贵药物”的记录。仅仅一年,“全球最贵药物”已经在基因治疗中三度易主。

  CSL公司在新闻稿中称,这一历史性的批准提供了一种新的治疗方案,可减少乙型血友病每年出血的发生率,减少或消除预防性治疗的需要,并在一次性输注后数年内提高和维持因子IX水平。

  独立国际策略研究员陈佳接受《华夏时报》记者采访时表示,本次基因疗法之所以广受关注,直接原因就是其定价达到了350万美元的绝对高点,对于非医疗产业研发和市场研究者而言,这个价格主观感受可谓天价。然而,对于熟悉现代医学药物研发,尤其是基因疗法的科研人员和市场参与者而言,这个价格还没有高到离谱的地步,综合来看,定价是合理的。

  首个用于乙型血友病的基因疗法

  “今天的批准为乙型血友病患者提供了一个新的治疗选择。”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks表示。

  据悉,乙型血友病是一种罕见的终生出血性疾病,由单一基因缺陷引起,导致凝血因子IX(一种主要由肝脏产生的蛋白质,有助于形成血栓)的产生不足。

  中至重度乙型血友病的治疗包括预防性输注凝血因子IX替代疗法,以暂时替代或补充低水平的凝血因子,虽然这些疗法是有效的,但乙型血友病患者必须遵守严格的终生输液计划。他们还可能会因该疾病而出现自发性出血、活动受限、关节损伤或剧烈疼痛。

  Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的基因治疗,用于治疗目前使用因子IX预防疗法或目前有乙型血友病(先天性因子IX缺乏症)的成人或既往有危及生命的出血史,或有反复、严重的自发性出血事件。该基因在肝脏中表达,以产生凝血因子IX蛋白,增加血液中的因子IX水平,从而限制出血的发作。

  从治疗方案来看,Hemgenix只需注射一次,就能将一年的出血次数减少54%,它还将94%的患者从耗时和昂贵的IX因子输注中解放出来,后者目前被用于控制这种潜在的致命疾病。与目前渤健、辉瑞等公司的同类产品相比,Hemgenix为患者提供了一种长期的解决方案。

  Hemgenix的获批,也使之成为了全球首个针对乙型血友病的基因疗法。

  “我们很高兴看到乙型血友病治疗的这一里程碑,”乙型血友病联盟首席运营官Kim Phelan表示,“多年来,我们看到了血友病社区的各种进展,但基因治疗是为乙型血友病患者和护理人员提供免于定期、持续输注的可能性的之一种治疗选择。”

  陈佳分析称,虽然罕见病单项单次疗法的费用非常高昂,但对于罕见病患者而言,其整体医疗成本负担反而是下降的。根据公开研究数据,在接受Hemgenix治疗的样本中,18个月后样本凝血因子IX水平皆有所提高,患者年化出血率急剧下降,试验参与者基本上能够停止血友病替代疗法,尤其是不再需要长期接受预防性凝血因子注射。

  “可以说,Hemgenix为乙型血友病患者提供了一种突破性治疗 *** ,也代表了全球医药行业在开发血友病创新疗法方面取得了重大进展。”他进一步指出。

  基因疗法屡破纪录

  凭借着长期性和治愈性疗效,基因治疗已经成为近年来生物制药领域的热门话题。2015年起,全球基因治疗产业呈现爆发式增长,多款基因治疗产品获批上市。弗若斯特沙利文预计,2030年,全球及中国基因疗法市场规模将分别达到945.7亿美元和1503亿美元。

  陈佳指出,传统疗法对罕见病的诊疗效果尤其是治愈率非常低下,基因治疗应运而生。但由于患者人数较少,导致医疗保险制度对其覆盖面总体严重不足,单项治疗费用居高不下是全球性医疗难题。因此,从某种程度上来说,罕见病治疗 *** 了基因疗法的技术进步。

  尽管疗效可靠,但“天价”一直是基因治疗的难题,包括Hemgenix在内,过去仅仅三个多月的时间里,“全球最贵药物”已经在基因治疗中三度易主。

  此前,诺华旗下的基因疗法Zolgen *** a以212.5万美元的售价占据“全球最贵药物”头衔接近两年,这款药物的适应症为脊髓性肌萎缩症( *** A)。今年8月和9月,美国蓝鸟生物旗下两款基因疗法获得FDA批准,分别是治疗β-地中海贫血的Zynteglo(280万美元)和治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的Skysona(300万美元)。不到两个月,Hemgenix就已350万美元拿下了“最贵药王”的头衔。

  沙利文大中华区医疗团队高级咨询总监李谦曾对《华夏时报》记者表示,在技术不断积累与突破的背景下,基因治疗从医学基础研究转化落地,成为可以惠及到患者的临床治疗产品。但是由于其研发生产阶段需要大量的人员和费用投入,价格普遍会比较高。

  陈佳则对《华夏时报》记者表示,海外大部分医疗巨头都是私人企业,从知识产权保护、经济效益更大化以及声誉成本管理各方面来考量。一方面,新药物新疗法尤其是基因工程的成本居高不下;另一方面其定价又是依赖寡头垄断市场定价模型,公共医疗 *** 对罕见病的覆盖面又严重不足,多重因素叠加导致其新药物新疗法的单项单次定价极为高昂。

  “尽管如此,从长期来看,基因治疗必将显著减轻患者的整体治疗负担,更能极大减轻患者医疗痛苦,是一举多得的创新举措。”他说。

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